首例! 科學家嘗試人體內基因編輯治療法
矯正基因可望治癒疾病 最快一個月見效
基因療法新契機 避免病童強忍發病不適

科學家首次在人體內進行基因編輯,希望藉此治療先天性疾病。美國一名罹患代謝疾病的患者,13號透過靜脈注射,將矯正基因注入體內,醫療團隊期盼患者體內的基因經過編輯,可以讓他的疾病完全治癒,最快1個月就能見效。

身為黏多醣症第二型患者,44歲的馬德,大半人生,都在醫院度過。身體缺乏某種酵素,以至於無法分解某些碳水化合物,黏多醣症患者代謝功能異常,導致心臟和呼吸方面的疾病,通常活不過成年,已經活出奇蹟的馬德,最近接受史上首次的基因編輯療法,期盼撤底戰勝病魔。將矯正基因透過靜脈注射導入患者肝臟,進行基因編輯,促使肝細胞製造患者欠缺的酵素,目標是希望讓馬德這樣的先天性疾病患者,獲得一勞永逸的治療。醫師預計,最快1個月就能看出基因療法,是否在馬德身上奏效。雖然其他專家質疑,基因編輯可能導致無法挽回的副作用,但美國相關機構強調會對類似療法嚴格把關,對許多飽受病痛的病患來說,基因編輯更是一道希望的曙光。
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